<video id="s9koj"></video>

  • <b id="s9koj"><small id="s9koj"></small></b>

          中國新聞網-上海新聞
          上海分社正文
          創新藥助力多發性硬化患者實現“行走夢”
          2022年06月20日 14:31   來源:中新網上海  

              中新網上海新聞6月20日電(湯彥俊)對于大部分人來說“走路”是一件稀松平常的事情,但對于多發性硬化患者來說,“好好走路”卻是他們最大的夢想。

              多發性硬化(簡稱“MS”)是一種罕見病,好發于青壯年,其臨床癥狀多種多樣,其中步行功能障礙是最早發的MS癥狀,高達85%的MS患者都將步行障礙視為他們的初始癥狀,且從患病開始10年內93%患者都會出現步行障礙。如未能得到及時有效的治療,MS患者在經歷多次復發與緩解后,可能出現不可逆的神經退行性病變,最終導致癱瘓、失明等嚴重殘疾。

              “但在過去,我國臨床上一直缺乏能針對性改善MS患者步行能力的藥物。所以既往的治療重點一般是放在減少疾病復發的‘因’上,而缺乏癥狀性治療,這就導致病人在治療過程中缺少獲得感,最后疾病發展到一定程度時他們往往會拒絕治療,因為似乎治療并沒有給其生活質量帶來多大改善。”6月11日,復旦大學附屬華山醫院神經內科主任董強在由渤健主辦的“多發性硬化高峰論壇暨氨吡啶緩釋片上市會”表示,“改善多發性硬化成年患者步行能力的藥物引入中國,恰恰填補了這一空白,開啟了國內多發性硬化‘因癥共治’的新治療格局,促進MS治療步入新時代。”

           

              不罕見的“罕見病”

              蘇珊•桑塔格在《疾病的隱喻》中寫道:“每個降臨世間的人都擁有雙重公民身份,其一屬于健康王國,另一則屬于疾病王國。盡管我們都只樂于使用健康王國的護照,但或遲或早,至少會有那么一段時間,我們每個人都被迫承認我們也是另一王國的公民。”而多發性硬化患者則是這樣一群早早就闖入疾病王國的年輕人。

              多發性硬化的發病高峰一般在20~40周歲,女性患者居多,比例大概是男性患者的2倍左右,因此它還有另外一個名字——“美女病”。是目前全球最常見的青壯年致殘性神經系統疾病之一。多發性硬化是一種以中樞神經系統炎癥脫髓鞘病變為主要特點的免疫介導性疾病。“通俗點講,如果把人的神經看成電線,包裹在神經外層的髓磷脂就像絕緣層一樣起到保護和維持神經功能正常傳導的功能。多發性硬化壞的不是中間的電線而是外面絕緣層。根據病變累及神經髓鞘的部位不同,比如腦干、小腦、視神經等,會造成偏側肢體或者雙側肢體的麻木、乏力,行走障礙、視力模糊等不同的癥狀。”董強介紹。

              “MS雖然是一種罕見病,但在各大城市的神經病學的中心,多發性硬化已經成僅次于腦血管病、帕金森癡呆的,影響中壯年的常見神經系統疾病。在中國,MS的發病率為0.235/10萬/年。預計有3~5萬名患者。”董強說,“僅2021年,在全國1700家醫院住院病人中抽樣調查顯示,診斷為多發性硬化的病人就有15000名至17000名左右。”

              在6月11日舉行的“多發性硬化高峰論壇暨氨吡啶緩釋片上市會”上,來自全國各地的近千位著名神經科學領域專家和臨床醫生,通過“云端+線下會議”的形式,分享了近幾年的診療成果。

              首都醫科大學附屬北京天壇醫院院長、中華醫學會神經病學分會主任委員王擁軍在會上表示,“近年來,在國家的關注和產、學、研各方的齊心協力下,中國神經免疫疾病領域取得了飛速發展。然而,以多發性硬化為代表的神經免疫疾病仍然面臨診療難度大,診療體系不完整,規范化治療不足等問題。”

              比如,臨床特征復雜,以及基層醫生對于MS缺乏了解,讓很多患者在確診的過程中走了彎路。一些早期肢體無力的患者往往被誤診為腰椎病、頸椎病或腦血管病等。《中國多發性硬化患者健康洞察藍皮書暨2021版中國多發性硬化患者生存質量報告》顯示,患者首次發病到就診的平均時間超過一年,從就診到確診的平均時間超過兩年,不少患者因此喪失了最佳治療時機。

              多發性硬化的治療主要有急性期和緩解期兩個階段,其中緩解期是控制疾病進展的理想時間窗。“疾病修正治療(DMT)是國內外治療指南及專家共識一致推薦的緩解期標準治療,是目前主流療法,有助于減少和減輕復發的頻率和殘疾嚴重程度。”中山大學附屬第三醫院神經內科主任醫師胡學強在上述會議表示:“但是在我國,多發性硬化緩解期治療情況不容樂觀,據最新的多發性患者生存質量報告調研所示,有近6成患者緩解期無治療。在緩解期的治療方案選擇上,DMT使用率18%相比以往有所提高,但對比歐美國家,我國的DMT治療率仍有巨大的提升空間。另外,醫生應與患者進行充分溝通,根據患者個體情況選擇合適的DMT藥物,盡早使用,盡早獲益,預防疾病復發,延緩殘疾進展。”

           

              因癥共治

              “我有一個夢想就是參加摔跤比賽,如果有這樣的比賽的話,我想我一定是冠軍。”在國際學校做助教的工作燕子戲謔著談起自己的生病經歷,“2018年我在家里摔了一跤以后,我的右腿就越來越不好用。”確診MS后,她開始了自己“跌跌撞撞”的人生。

              MS造成的步行功能障礙讓李燕經常摔跤,“這倒讓我摔出經驗了。有一次臨近過年,我跟老公去親戚家送年貨,我手里提著兩箱酒,走到親戚家的小區門口的時候,看到有一片很淺的洼地,心里想著要小心結果還是摔了。在要摔倒的萬分之一秒我心里只有一個事——這酒可千萬別摔碎了,結果是我臉著的地,酒是沒碎,可右邊的顴骨折了。”

              “在多發性硬化多種多樣的臨床癥狀中,步行障礙是最常出現的MS癥狀之一,對患者的日常生活和工作影響十分嚴重。但由于以前沒有對癥的藥物,面對患者的步行困擾,醫生也只能囑咐病人要堅持康復訓練,來保留運動功能。這也是患者對治療依從性不高的主要原因之一。”談及這些董強無奈地說道。

              現在,隨著國內對于罕見病的重視,罕見病患者這個少數群越來越多的“被看見”。2018年5月,多發性硬化被納入《第一批罕見病目錄》,極大地改善了MS診療和用藥情況,提高了多發性硬化患者的生存質量。“國際上目前約有18種藥物可以改變多發性硬化的疾病進程,已經有6種藥物進入中國市場。這極大地豐富了醫生們的工具箱。”董強說,“我們之所以在這個時間節點上提出‘因癥共治’是因為我們有了對因疾病治療的DMT藥物,同時又有了針對步態異常的對癥藥物(氨吡啶)。所謂‘因癥共治’指的是多發性硬化管理需要兼顧對因和對癥治療,不僅需要從源頭控制疾病,減少疾病復發,延緩疾病進展,同時需要對疾病過程中出現的癥狀進行科學管理,真正解決患者當下的功能障礙,讓他們獲得更好的生活質量。”

              據悉,全球首個且唯一改善多發性硬化成年患者步行能力的創新藥氨吡啶緩釋片,于2018年11月1日被納入第一批臨床急需境外新藥名單。2021年5月11日,氨吡啶緩釋片在中國獲批,同年12月3日被納入2021版國家醫保藥品目錄,全程用時僅6個多月。

              “氨吡啶的作用原理就是讓原來的神經沖動的強度能夠增強,重新跳動實現神經傳導,以此改善癥狀,從目前的臨床實踐來看,一般治療2~4周病人的步態就會有明顯改善。”董強進一步表示,“我們也期待更多的DMT藥物能夠進入中國市場,為MS患者提供個性化的治療方案。”

              研產結合

              “國際上,關于多發性硬化的研究很早,我們很早就明晰了它是一種自身免疫性神經系統疾病,但是在國內對于神經學科來講,神經免疫這個亞專業的發展是非常滯后的,所以才會出現多發性硬化誤診以及診療不規范等問題。”董強說,“這樣一次論壇,恰巧為我們搭建了一個學界和企業交流的平臺,能夠讓科學研究的最新進展通過這個平臺快速得到應用,實現產學研一體化,最終讓患者獲益。”

              “同時,也有助于培養更多的神經免疫亞專業的醫生和團隊,讓多發性硬化早診早治成為現實。”董強解釋,多發性硬化診斷不僅僅是靠神經科醫生,它需要多學科配合,比如影像學醫生、感染科醫生、免疫抑制劑的藥學專家等通力合作。

              此外,董強認為,像渤健這樣的研發企業也可以更好地了解國內患者的需求,創新藥的研發更接近患者需求。“在中國,MS雖然是個罕見病,但是人口基數多,創新藥在中國的研發實踐,會為世界的多發性硬化提供非常好的證據。”

              渤健亞太區總裁溫浩基也表示“作為神經科學領域的先鋒,渤健致力于為全球罹患嚴重神經和神經退行性疾病的患者探尋、研發和提供創新療法和相關方案。在MS領域,渤健擁有領先的藥物組合,在罕見病創新藥審評審批加速的利好政策下,渤健希望在未來能將更多創新治療選擇帶到中國,并攜手各方推動MS診療水平進一步提升。”

              藥企、醫生、學者的努力,也給患者們帶來了“步”入美好生活的勇氣。“2000年初剛得病的時候沒有藥,如今國內就可以買得到藥,而且還進入了醫保了。在疾病的發展史中,后來得病的人總是幸運一些,未來,還可能又有新藥出來可以根治或者預防這種病。夢總是要做的,萬一實現了呢。”一位MS患者告訴記者。

              他們正在用生命等待,等待某個實驗室里的醫學成果,等待某個特效藥的上市,等待創新送給他們的“小紅花”,獎勵每個命運的掙扎。(完)

           

           

           

           

           

           

           

           

           

          注:請在轉載文章內容時務必注明出處!   

          編輯:湯彥俊  

          5
          本網站所刊載信息,不代表中新社和中新網觀點。 刊用本網站稿件,務經書面授權。
          未經授權禁止轉載、摘編、復制及建立鏡像,違者將依法追究法律責任。
          常年法律顧問:上海金茂律師事務所
          站长推荐aV在线资源站